又一制药巨头终止AAV基因治疗业务
实际上，渤健早在2023年就降低了基因疗法的优先级。如今，作为持续资本配置策略的一部分，公司将彻底放弃AAV技术。
基因疗法
渤健终止AAV基因疗法研发；加科思董事长及一致行动人增持1亿港币
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
渤健终止AAV基因疗法研发；加科思董事长及一致行动人增持近1亿港币
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
渤健终止AAV基因疗法研发
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
暴涨247%，uniQure基因疗法亨廷顿病关键临床成功；盟科药业第一大股东反对多项提案
9月24日，uniQure宣布，其基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键性 I/II 期研究获得积极顶线数据。该研究达到了预设的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过复合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）测量
临床 药业 基因疗法 uniqure uniqure基因疗法 2025-09-26 10:56 2
亨廷顿病基因疗法效果超预期，有望明年上市
9月24日，生物制药公司UniQure近日公布了其基因疗法AMT-130在关键的I/II期临床试验中为期三年的数据，结果“远超预期”，为亨廷顿病的治疗带来了新的希望。
科学家找到“催眠”HIV新方法：迫使病毒进入长期休眠，基因疗法有望终结感染者每日服药困境
在一项针对感染HIV的人类免疫细胞研究中，约翰斯·霍普金斯医学院的科学家发现，通过操纵并扩大HIV内部一种称为“反义转录本”（AST）的分子，能够迫使病毒进入长期休眠状态，从而抑制其复制。
森林北突然公开儿子存在，此前只晒女儿，背后原因让人心疼
你以为一个当妈的在朋友圈里只晒闺女，就是家里就这一个宝贝？或者干脆重女轻男？要不就是后来才有的儿子？打住吧 真不是你想的那样。森林北 那个总把女儿打扮得像从绘本里走出来的妈妈，前几天直播时轻轻说了句：“我还有个儿子。”没预告 没煽情 就像饭桌上突然提起一句“今
表皮松解症基因疗法Vyjuvek更新标签：允许用于新生儿和居家给药
据Krystal Biotech于9月15日宣布，美国FDA已批准营养不良型大疱性表皮松解症基因疗法Vyjuvek（B-VEC）凝胶的标签更新，将适用患者群体扩大到包括从出生起的患者，以及允许患者和护理人员在家中自行使用该药。此外，标签更新还允许在更换敷料时可
OpenAI创始人山姆·奥特曼，进军基因疗法，手握多家AI制药独角兽
OpenAI创始人、CEO山姆·奥特曼（Sam Altman）计划成立的脑机接口公司Merge Labs，正在探索通过基因改造脑细胞的技术路径。
瑞银最新报告：2025 年长期投资该押注哪些方向？这 5 大主题被重点看好
想布局长期投资却找不到方向？瑞银最新报告给出了答案。2025 年 9 月，瑞银首席投资办公室（CIO）发布月度报告，聚焦长期投资（LongTerm Investment）主题的估值、动量与质量指标，结合定量模型与分析师定性判断，筛选出当前最具吸引力的入场点主题
忘掉GLP-1减肥药吧，下一个风口是抗衰疗法！（附技术+公司梳理）
根据瑞银预测，GLP-1药物的全球销售收入到2029年将达到1260亿美元，届时全世界将有4000万人使用GLP-1药物，用以治疗糖尿病、肥胖症、慢性肾病、心血管疾病等。
痛风有救了！基因疗法新突破：2000万年前的基因“神器”被唤醒
痛风，这个被称为“帝王病”的折磨，困扰人类至少有数千年了。它发作时的剧烈疼痛，让无数人苦不堪言。然而，最近科学家们却把目光投向了更遥远的过去——两千多万年前，从人类的进化史上找到了一种可能彻底根治这种疾病的“神秘武器”。他们复活了一个我们祖先早已丢失的基因，并
诺华，正在下一盘大棋
近期，诺华大动作频频，不仅以潜在总额53.6亿美元与舶望制药合作开发多款心血管siRNA疗法，还接连加码神经科学领域，先是以超8亿美元与BioArctic合作开发神经退行性疾病新疗法，又斥资22亿美元引进Arrowhead一款治疗帕金森病的siRNA疗法。
近80%患者可只需每3-4个月一针，罗氏重磅双抗展现长期疗效；潜在首款！基因疗法积极数据公布
罗氏（Roche）日前公布其眼科药物Vabysmo（faricimab）的最新研究数据。研究显示，在新生血管性或湿性年龄相关性黄斑变性（nAMD）患者中，Vabysmo在长达四年的随访中持续展现出持久疗效和良好安全性。
药神的困局：天价基因疗法的公平与希望
“我想活，可是我活不起。”这句台词道尽了医疗公平的尴尬。美国首个基因编辑疗法上市，一针220万美元（约合千万人民币），让人瞬间倒吸凉气。欧洲也曾有过类似药物，结果只卖出几剂便退市，成了“科技孤儿”。
细胞与基因：能否为“无药可医”的他们，改写生命结局？
你是否曾想过，在这个世界上，有这样一群人。他们得的病，名字你可能从未听过，医生们常常束手无策，能找到的特效药寥寥无几。他们就像广阔宇宙中孤独的星球，他们的疾病，被称为“罕见病”。
突破性眼部植入技术获FDA批准：首款罕见失明症基因疗法问世
一项医学史上的里程碑事件正在改写数万名罕见失明患者的命运。美国食品药品监督管理局今年3月批准了ENCELTO，这是全球首个针对2型黄斑毛细血管扩张症的治疗药物，同时也是首款用于神经退行性视网膜疾病的基于细胞的神经保护疗法。这一突破性成就源于斯克里普斯研究所、美
我国9款细胞和基因疗法上市
近年来，细胞与基因治疗（Cell & Gene Therapy, CGT）正在全球范围内掀起一股强劲浪潮。据 Precedence Research 报道显示，2024 年全球 CGT 市场规模达 167.1 亿美元，年复合增长率 18.9%，预计 2031
Imlifidase预防DMD基因疗法引发过度免疫反应早期临床数据可喜
目前，Sarepta公司正在寻找缓解杜氏肌营养不良（DMD）基因疗法ELEVIDYS引起的过度免疫反应的方法，这种反应可能导致严重甚至致命的肝损伤。而其合作伙伴Hansa Biopharma近日公布了一项小型临床研究的可喜早期数据，表明其器官移植排斥药物Iml
临床 基因疗法 dmd imlifidase dmd基因疗法 2025-08-06 15:21 4